Cách mạng của Y học thế kỷ 21 – Thần dược tiêu diệt mọi loại virus

Khi tiến sĩ Todd Rider, một kỹ sư được đào tạo tại Học viện Công nghệ Massachussetts (MIT), hé lộ ý tưởng mang tính cách mạng của ông để tiêu diệt hầu như bất kể loại virus nào, tất cả mọi người từ các nhà khoa học đồng nghiệp cho tới Nhà Trắng đã khen ngợi ông.

Một số người thậm chí còn gọi phát hiện của ông là bước đột phá y học quan trọng nhất từ khi xuất hiện thuốc kháng sinh. Vậy mà chỉ 4 năm sau đó, TS Rider đã phải vật lộn để tìm kiếm các nguồn tài trợ cho nghiên cứu của mình và đã chuyển hướng sang các trang kêu gọi vốn từ cộng đồng (crowdfunding) để tìm giải pháp có thể cứu sống hàng triệu sinh mạng.

Câu chuyện về hành trình quét sạch virus gây bệnh trên thế giới của TS Todd River đã bắt đầu vào khoảng hơn 15 năm về trước, lúc đang tắm, ông đã nảy ra một ý tưởng cấp tiến trong đầu:

Liệu có tồn tại cách để tiêu diệt các con virus bằng cách bật các công tắc tự hủy sinh học (biologic suicide switch) của chúng, từ đó để lại một bệnh nhân trong trạng thái khỏe mạnh và không bị nhiễm khuẩn hay không?

Trong thập kỷ tiếp theo, ông và các đồng nghiệp của mình đã nghiên cứu khái niệm Liệu pháp Kháng virus Hàng loạt (Broad-Spectrum Antiviral Therapeutics), vốn đề xuất một biện pháp hoàn toàn mới để đối phó với các loại virus. Thay vì kìm hãm và phòng ngừa các chứng nhiễm trùng virus, phương pháp của họ thực sự có thể giết chết các tế bào nhiễm virus, mà không làm tổn tại đến các tế bào khỏe mạnh.

Trong các thử nghiệm ban đầu, vũ khí mới này, có tên gọi đầy đủ là Double-stranded RNA (dsRNA) Activated Caspase Oligomerizer (DRACO), đã tiêu diệt 15 mầm bệnh, từ chứng cảm lạnh thông thường cho đến chứng cảm cúm H1N1 và cho đến cả các chứng sốt xuất huyết ví như do virus dengue gây ra. Loại thuốc này đã phát huy tác dụng trên 11 loại tế bào ở người, bao gồm tim, thận và gan, và những con chuột thí nghiệm bị tiêm những liều virus cúm chết người cũng đã được chữa khỏi bằng nhóm thuốc DRACO này.

Để khiến phân tử DRACO này phát huy tác dụng hữu hiệu chống lại các loại virus nói chung, chứ không phải chỉ một loại nhất định, TS Todd Rider đã trước hết tập trung vào cấu trúc của những vi sinh vật này. Axít ribonucleic (ARN), một bộ phận không thể thiếu của sự sống, đã được phát hiện trong các tế bào khỏe mạnh trong các mạch đơn, khác với người anh họ Axit đêoxiribonucleic (ADN). Nhưng ông biết rằng hầu hết các loại virus đều sở hữu một đoạn ARN mạch kép, và độ dài là nhân tố khiến nó trở nên khác biệt so với một số tế bào khỏe mạnh cũng có các đoạn mạch kép rất ngắn.

TS Rider đã nhận ra rằng ông có thể tạo ra một phân tử có khả năng nhận diện các tế bào bị nhiễm khuẩn có mang theo dấu hiệu virus (viral signature) này và, quan trọng nhất là, lập trình phân tử này để kích thoạt công tắc hủy diệt sau khi chúng gắn vào một con virus, từ đó tiêu diệt các tế bào nhiễm khuẩn cùng con virus.

“DRACO có tiềm năng cách mạng hóa phương pháp điều trị và phòng ngừa các chứng bệnh do nhiễm virus, giống như thuốc kháng sinh từng cách mạng hóa phương pháp điều trị và phòng ngừa các chứng nhiễm khuẩn vào giữa thế kỷ 20”, TS Rider nhận định vào bốn năm về trước.

Ông đã có thể chế tạo phân tử này với nguồn tài trợ từ Viện Sức khỏe Quốc gia Hoa Kỳ (National Institutes of Health – NIH) và Cơ quan Đề án Nghiên cứu Quốc phòng Cao cấp (Defense Advanced Research Projects Agency – DARPA) trực thuộc Bộ Quốc phòng Hoa Kỳ. Các dòng thuốc DRACO đã được thử nghiệm lần đầu tiên trên virus cảm lạnh thông thường. Các tế bào nhiễm khuẩn đã bị tiêu diệt, nhưng các tế bào khỏe mạnh lại không bị tổn thương. Điều tương tự đã xảy ra khi các phân tử được thử nghiệm trên một loại virus cúm.

Tổng cộng, TS Rider và nhóm của ông đã thử nghiệm các dòng thuốc DRACO trên 15 loại virus khác nhau.

Trong một số trường hợp, họ đã thử tiêm các dòng thuốc DRACO trước rồi sau đó mới tiêm nhiễm các tế bào với các loại virus khác nhau. Các phân tử đã cho thấy một tác dụng bảo vệ kéo dài lên đến ba tuần. Khi được sử dụng như một loại thuốc điều trị, các dòng thuốc DRACO đã cho thấy hiệu quả trong việc loại trừ những virus trong các tế bào của người và của những con chuột thí nghiệm, miễn là chúng được tiêm thuốc trong vòng 3 ngày sau khi xuất hiện tình trạng nhiễm trùng ban đầu.

Các nhóm thuốc DRACO không có hiệu quả đối với các loại virus không sản sinh phân tử ARN mạch kép, nhưng tin tốt là hầu hết các loại virus lây nhiễm ở người đều có loại phân tử này. Do đó, chí ít có thể nói rằng, các kết quả ban đầu khá là ấn tượng, nhưng không lâu sau khi nghiên cứu của TS Rider được công bố, và thu thập được rất nhiều sự bình duyệt (peer review), sự ủng hộ đối với khám phá của ông bắt đầu sụt giảm, vì những lý do chưa biết rõ.

Trước khi ông biết về điều này, dự án của ông đã bị mắc kẹt trong cái ông miêu tả là “thung lũng chết của vốn tài trợ (funding valley of death)”.  Các ông lớn trong ngành kinh doanh dược phẩm sẽ không động đến loại nghiên cứu sơ kỳ này cho tới khi các nhà khoa học có thể cung cấp bằng chứng cho thấy thứ này có thể biến thành các sản phẩm sinh lời, và TS Todd Rider sẽ có cả một con đường dài trước mặt.

“Đây là một hệ thống dã man”, TS Ben Barres, một giáo sư ngành sinh học thần kinh tại Đại học Stanford kiêm nhà sáng lập một startup (khởi nghiệp kinh doanh) với cái tên Annexon Biosciences, trao đổi với tờ Tech Insider. “Trước khi bất kỳ nhà đầu tư mạo hiểm hay công ty dược phẩm nào cấp vốn cho bạn, bạn sẽ đã phải tạo ra được một loại thuốc, cho thấy tính hiệu quả, và … bọc nó lại trong hộp và buộc một cái nơ bên ngoài để họ có thể chắc chắn rằng sẽ kiếm được tiền”.

Năm ngoái, trong một cuộc trao đổi với trang Tech Insider, một giám đốc từ Viện Sức khỏe Quốc gia Hoa Kỳ cho biết rằng họ vẫn khá hứng thú với công việc của TS Rider và sẵn lòng tài trợ cho nghiên cứu này, nhưng họ cần được nghe ý kiến của ông trước. Tuy nhiên, TS Todd Rider lại tuyên bố rằng ông đã cố gắng xin tài trợ, nhưng chỉ nhận được sự từ chối hết lần này đến lần khác. “Cho đến hiện nay tôi đã dành khoảng gần 16 năm dò tìm mọi ngõ ngách để xin tài trợ cho công trình này, nhưng chỉ nhận được sự thành công hạn chế trong quá khứ và toàn là sự từ chối trong thời gian gần đây. Nó có thể cần đến một tháng làm việc liên tục suốt ngày đêm hoặc nhiều hơn để soạn thảo một bản đề xuất trình lên Viện Sức khỏe, và nhìn chung hầu hết đã bị từ chối mà không có nhiều lời bình luận”, ông nói.

Sau khi chứng minh được hiệu quả điều trị của dòng thuốc DRACO với một chục loại virus, bước tiến hợp lý tiếp theo sẽ là thử dùng nó với các các loại virus khác, ví như virus Herpes, vốn chính là điều TS Rider dự định sẽ làm nếu ông có thể xin được kinh phí.

Các phân tử đầy hứa hẹn của ông vẫn còn một con đường dài trước khi có thể được thí nghiệm trên cơ thể người sống, và nếu ông không thể xin được tài trợ để tiếp tục nghiên cứu của mình, ông có thể sẽ không bao giờ đạt được đến điểm đó.

Video giới thiệu DRACO của TS Todd Rider:

Năm ngoái, không có nhiều lựa chọn trong tay, TS Todd Rider đã thử sử dụng phương pháp gọi vốn cộng đồng (crowfunding), khởi động một chiến dịch để thu về 100.000 USD vốn tài trợ mục tiêu, nhưng chỉ gây quỹ được 60.823 USD trong vòng một tháng.

Không chịu từ bỏ công trình để đời của mình, gần đây nhà khoa học kiên trì này đã mở một chiến dịch gây quỹ Indiegogo thứ hai, vào ngày 3/5, với cùng mục tiêu như lần trước. Một tháng đã trôi qua, nhưng chiến dịch mới chỉ thu về được 19.608 USD từ 167 người tài trợ. Nhưng đó mới chỉ là mục tiêu ban đầu, một mục tiêu sẽ cho phép ông thuê không gian thí nghiệm và các nguồn cung cấp để tiếp tục công việc nghiên cứu của minh. Để thực sự thí nghiệm được dòng thuốc DRACO trên các tế bào của virus Herpes, ông sẽ cần đến 1 triệu USD, và để thí nghiệm nó trên nhiều dòng virus khác nhau, bao gồm CMV và HSV, ông sẽ cần đến 2 triệu USD. Công việc này khá đắt đỏ.

Khá chắc chắn rằng TS Rider sẽ không từ bỏ dự án DRACO ngay cả khi chiến dịch gọi vốn cộng đồng lần thứ hai của ông thất bại, nhưng hẳn đáng tiếc khi nhìn thấy những phát minh lặt vặt, không đáng kể thu về được các khoản tài trợ khổng lồ, trong khi phân tử mang tính cách mạng tiềm năng DRACO của ông lại phải vật lộn trong tình cảnh ít người biết đến.

Như theo cách nói của TS Rider, thế giới cần biết đến DRACO, nên hy vọng rằng bài viết như thế này sẽ giúp nâng cao nhận thức trong công chúng về công trình tuyệt vời này của ông. Hãy chia sẻ câu chuyện này, không chỉ là bài viết này, mà ít nhất là cả chiến dịch gọi vốn cộng đồng của ông, để chúng ta cuối cùng có thể khiến dự án “sát thủ virus” này tiếp tục vận động một lần nữa. Một ngày nào đó nó sẽ có thể cứu tính mạng của bạn, hay của một người thân yêu.